MS的幹細胞治療顯示出希望
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多發性硬化症(MS)的一個新治療可能會阻止這種疾病在一些患者中的蹤跡。
對於患有復發緩解型多發性硬化症(MS)患者的一項研究發現,許多用高劑量的藥物來抑制免疫系統(大劑量免疫抑制劑治療,或HDIT),加上自己的幹細胞移植治療的(造血幹細胞移植,或HCT)患者,在幾年後達到無病狀態。
“ [HDIT/ HCT]可能因此代表了MS患者在常規免疫療法失敗後的一個潛在的治療選擇。”以丹佛市科羅拉多血液腫瘤研究所的理查德·A·.納什(MD)爲首的研究作者寫道。
因爲有與HDIT/ HCT相關的風險以及一些死亡病例報告,關於這項研究的社論表示,在考慮這種治療的患者應謹慎使用。社論的作者是鹽湖城猶他大學的M. Mateo Paz Soldán(MD,PhD),和美國明尼蘇達州羅切斯特梅奧診所的Brian G. Weinshenker(MD)。
“雖然與HCT相關的死亡率是低的,可對於MS,考慮到其低死亡率,因治療引起的任何死亡都是難以接受的。”Soldán博士和Weinshenker博士寫道。
共有二十四例復發 - 緩解型MS患者參加了這項研究。
MS是一種中樞神經系統疾病,患這種疾病時免疫系統會攻擊神經的覆蓋層。這會損害大腦功能。
復發 - 緩解型MS患者會經歷一段時期 ——被稱爲復發期—— 在這段時期他們的神經功能發生惡化。在復發期,MS患者會有乏力、肢體麻木、視力問題、腸和膀胱問題、身體僵硬、或者思維和記憶有問題。這些復發期結束後的時期中,症狀部分或完全消失。
幹細胞在體內可以發育成許多不同類型的細胞。在這項研究中,患者從他們的血液中收集自身的幹細胞,而這些幹細胞有潛力成爲健康的、有功能的免疫細胞,通過血管輸回患者體內。
在納什博士及其團隊把這些細胞輸回患者體內之前,他們給患者大劑量的卡莫司汀、依託泊苷、阿糖胞苷和馬法蘭等藥。這種高劑量治療降低了患者的致病免疫細胞,使該被輸回細胞能存活,並幫助建立一個不攻擊神經系統的免疫系統。
在三年中,獲得幹細胞移植的患者有80%不再患MS。 研究中的24例患者經歷了94例嚴重反應。這些反應的大多數是感染或血細胞的數目減少。
納什博士及其團隊指出,這項研究打算進行五年,目前仍在進行中。
研究和社論於12月29日在線發表於《JAMA Neurology》。
美國國家過敏和傳染病研究所資助了這項研究。百特醫療用品公司爲這些研究的進行提供了設備和其他物資。(實習編譯:黃歡 審校:黃志偉)
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