艾滋病基因療法在動物實驗上取得成效
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加州理工大學的諾貝爾獎得主戴維·巴爾的摩領導的研究小組研發出一種以腺病毒(AAV)為載體的基因療法,能使小鼠肌肉細胞產生多種強效中和性艾滋病病毒(HIV)抗體,保護它們免受感染。相關論文發表在11月30日的線上《自然》雜誌上。
研究人員將一種腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中,作為載體來傳遞一段基因程式碼,通過這些程式碼詳細指示抗體的生成,結果肌細胞能產生多種中和性抗體投放到迴圈系統中。這些抗體具有幫助機體抑制艾滋病病毒的作用,最初是在一些對艾滋病有抵抗力的患者體內分離得到的。根據小鼠血液樣本顯示,僅注射一次腺病毒後,它們就能產出高濃度的抗體;給小鼠靜脈注射HIV之後,抗體能保護小鼠免受感染。
傳統的抗HIV疫苗無論是以抗體的形式封鎖感染,還是通過T細胞攻擊被感染細胞,都是通過藥物引發有效的免疫反應,而新方法直接由抗體來打前鋒。研究領導作者、巴爾的摩實驗室博士後阿萊簡多·巴拉茨說:“新方法具有和疫苗同樣的效果,卻不需要引發免疫反應。”
為了測試抗體功效,研究人員將HIV的劑量從1毫微克一直增加到125毫微克,足以感染大部分小鼠,而接受了新療法的小鼠仍能抵抗。他們還測試了5種不同抗體的效果,發現兩種代號為B12和VRC01的抗體效果尤其良好。即使對實驗鼠施加比天然感染艾滋病高出100倍的HIV劑量,這兩種抗體也能起到完全且持續的保護效果,小鼠在接受治療一年後仍能避免發病。
研究人員指出,在小鼠身上有效的方法在人體內未必有效。目前他們正計劃將新方法用於人類臨床實驗。第一步將測試該療法是否有改變人類肌肉細胞的基因序列等副作用。雖然通常只用基因療法治療遺傳病,但目前在與艾滋病的鬥爭中還沒找到完全有效的療法,因此基因治療艾滋病值得一試。
正值世界艾滋病日。在面對治艾領域的成效時,請先知道,其病毒擅長的複雜變異性,已然意味了此戰役將打得日久經年;而基因療法,作為一把“新式武器”還太不成熟,況且任何修改了人類本身基因組的技術手段,都應在大規模投入之前抱持審慎。不過,儘管哀歌唱盡,我們仍該為這條抗艾路上哪怕一點點進展而感到欣慰——它可能只是一項小研究,但卻是邁向正確方向的每一步。或者說,即使現在談都談不上它的應用,你卻仍不敢小覷它在未來的可行。
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