如何治疗儿童急性再障
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再障是骨髓造血功能衰竭所致全血细胞减少综合征,AA患儿临床主要症状是贫血、出血和反复感染,三系血细胞同时减少。
儿童急性AA有如下特点:
1、外周血呈全血细胞减少,中性粒细胞绝对值、网织红细胞百分比及绝对值明显减少,淋巴细胞百分比明显增高。外周血无幼稚细胞。
2、髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良,造血细胞明显减少,非造血细胞明显增多,巨核细胞明显减少,大部分缺如。
3、部分患儿骨髓可见增生活跃,但淋巴细胞等非造血细胞比例明显增多,巨核细胞明显减少。
4、反复感染时肝、脾、淋巴结可扪及 。
儿童AA治疗方法主要包括:
1、 造血干细胞移植(HSCT)重建正常造血和免疫功能,根治SAA。欧洲骨髓移植(BMT)和国际BMT登记处结果显示, HLA相合同胞BMT和外周血造血干细胞移植治疗AA的2年存活率分别为80%和67% 。
国外仅20%AA患儿可找到合适同胞供者,而在我国这种机会更低。我们进行了近期开展了其他供者来源,如HLA相合的非血缘相关供者外周造血干细胞、HLA不相合的血缘相关供者等均取得了较好的疗效。
2、免疫抑制剂治疗( IST) ,适合于无合适供体作HSCT SAA患者。随治疗方案不断完善,使SAA的治疗缓解率已提高至60% ~80% ,长期存活率及生存质量与HSCT相当 。IST主要药物有抗胸腺球蛋白(ATG) 、抗淋巴细胞球蛋白(ALG) 、环孢素(CSA) 、甲泼尼龙(MP) 、大剂量丙种球蛋白(HD Ig) 。上述各药单用或联合用药,总有效率在40% ~70%。ATG +CSA +MP是目前治疗SAA的标准方案。用药后疗效反应时间不一,约1 /2发生于治疗后3个月,多数起效于治疗后6个月。先有网织红细胞上升,随之血红蛋白、白细胞上升,血小板回升缓慢。对免疫抑制剂无效病例中,25%患儿可对第2疗程治疗发生反应。
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