如何治療兒童急性再障
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再障是骨髓造血功能衰竭所致全血細胞減少綜合徵,AA患兒臨牀主要症狀是貧血、出血和反覆感染,三系血細胞同時減少。
兒童急性AA有如下特點:
1、外周血呈全血細胞減少,中性粒細胞絕對值、網織紅細胞百分比及絕對值明顯減少,淋巴細胞百分比明顯增高。外周血無幼稚細胞。
2、髂骨及胸骨骨髓呈多部位增生不良,造血細胞明顯減少,非造血細胞明顯增多,巨核細胞明顯減少,大部分缺如。
3、部分患兒骨髓可見增生活躍,但淋巴細胞等非造血細胞比例明顯增多,巨核細胞明顯減少。
4、反覆感染時肝、脾、淋巴結可捫及 。
兒童AA治療方法主要包括:
1、 造血幹細胞移植(HSCT)重建正常造血和免疫功能,根治SAA。歐洲骨髓移植(BMT)和國際BMT登記處結果顯示, HLA相合同胞BMT和外周血造血幹細胞移植治療AA的2年存活率分別為80%和67% 。
國外僅20%AA患兒可找到合適同胞供者,而在我國這種機會更低。我們進行了近期開展了其他供者來源,如HLA相合的非血緣相關供者外周造血幹細胞、HLA不相合的血緣相關供者等均取得了較好的療效。
2、免疫抑制劑治療( IST) ,適合於無合適供體作HSCT SAA患者。隨治療方案不斷完善,使SAA的治療緩解率已提高至60% ~80% ,長期存活率及生存質量與HSCT相當 。IST主要藥物有抗胸腺球蛋白(ATG) 、抗淋巴細胞球蛋白(ALG) 、環孢素(CSA) 、甲潑尼龍(MP) 、大劑量丙種球蛋白(HD Ig) 。上述各藥單用或聯合用藥,總有效率在40% ~70%。ATG +CSA +MP是目前治療SAA的標準方案。用藥後療效反應時間不一,約1 /2發生於治療後3個月,多數起效於治療後6個月。先有網織紅細胞上升,隨之血紅蛋白、白細胞上升,血小板回升緩慢。對免疫抑制劑無效病例中,25%患兒可對第2療程治療發生反應。
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