驚!艾滋病毒竟然能治病
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據英美媒體日前報道,研究人員使用一種改良的艾滋病毒成功治癒了兩名小男孩致命的腦部疾病。
據悉,這是醫學界首次以艾滋病毒爲工具,運用基因技術治癒罕見的腎上腺腦白質營養不良症(ALD)。
罕見腦疾要人性命
ALD通常是由X染色體基因缺陷造成的。該病之所以被稱爲ALD,是因爲患者體內細胞無法制造一種名爲ALD的蛋白質,而人體細胞需要這種蛋白質將某些特定的脂肪進行分解。如果缺乏這種蛋白質,脂肪就會累積起來,從而破壞神經髓鞘。
全世界有不少男孩遭遇ALD病,患者往往會在6~8歲期間出現癲癇、失明等症狀。通常僅需數月,患者就會癱瘓、失聰甚至死亡。目前廣泛應用於延緩ALD病情的手段是骨髓移植,但骨髓移植的風險是20%~30%的死亡率,並有着嚴重的併發症。
改良艾滋病毒救命
法國兒科醫師帕特里克·奧博格與德國研究者合作,嘗試在兩名無法找到骨髓配對的7歲男孩身上使用基因療法。他們從每名男孩身體內提取了血細胞,然後運用慢病毒載體來對這些血細胞進行治療。令人驚歎的是,這種慢病毒載體其實是一種改良之後的艾滋病病毒,它可以搭載特殊基因,以補充患者缺乏的蛋白酶。這種病毒不能複製,但是它可以將基因注入血細胞的DNA中。
研究人員首先用化學療法移除了病人的骨髓,然後注入經過處理過後的血細胞。接着,新細胞開始重新制造ALD蛋白質。進行基因療法之後,腦部圖像顯示,他們的病情變得穩定,這表明蛋白質已經在生成。研究人員隨後對兩名男孩進行了語言能力測試和非語言類的IQ測試,結果表明,兩人的語言能力明顯改善。
里程碑式的發現
“這是該領域裏程碑式的發現。”美國波士頓馬薩諸塞總醫院的神經科醫師弗洛瑞恩·艾切勒表示。不過他警告說,只有當病患表現出ALD的病症跡象,才能採用這種基因療法。哈佛醫學院和波士頓兒科醫院的研究人員戴維·威廉姆斯則表示,這項研究顯示出在基因治療中,慢病毒載體比其他一些病毒更安全。
此前,另一種濾過性病毒載體治癒了大約20例“氣泡男孩”(注:體內缺乏免疫系統的患者),但一些患者在接近癌細胞基因處也嵌入了DNA,這又導致他們患上白血病。而ALD病人血細胞的分析樣本顯示,慢病毒載體很少會在錯誤地方嵌入。威廉姆斯希望,慢病毒載體還可以應用於其他疾病。
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